其主要副作用有：
①骨髓抑制，可能发生粒细胞减少或缺乏症；
②肝功能损害，使谷丙转氨酶（SGPT或ALT）增高；
③性机能损害，尤其是男性，少数可发生不育；
④脱发；
⑤出血性膀肌炎，血尿增多；
⑥恶心、呕吐、食欲不振等胃肠道反应。
故用药期间，应经常查血象，观察白细胞变化，用药初期应每隔三日查一次白细胞，以后每周查一次。一旦白细胞总数减少到3X109／升时，就应停止使用，并用升白细胞的药物，如利血生、维生素B6及B4等，这样可避免发生致命性的粒细胞缺乏症。一旦发现肝功能异常，也应积极予以治疗，必要时暂停服用免疫抑制剂，待肝功恢复正常后再用。
至于消化道症状，则应对症处理。